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伊一

十年無癌!這種神奇療法如何改變了她的人生?

2022年05月12日

 今年5月10號,Emily的年度照片如約而至,她已經康復十年了!她因白血病復發被“宣判死刑”,又因加入CAR-T臨床試驗而重獲新生。今天,我們一起來回顧一下,Emily的十年,以及科學家正在做的努力。

今晚8點,菠蘿也會在“向日葵兒童”視頻號,和大家聊聊CAR-T治療,歡迎大家預約直播~

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本文首發在公眾號“藥明康德”。

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Emily Whitehead基金會授權使用

這是Emily,今年17歲。

鏡頭前的Emily是一名陽光、自信的女孩。見過她的人肯定想不到,10多年前,她因為白血病復發,已經被醫生宣判了死刑。

而當時的她也想不到,一種還沒有獲得批准的療法,竟能讓她告別癌症。就在昨天,她已經整整十年無癌了!

時間回到2010年,那時的Emily只有5歲,卻確診得了急性淋巴細胞白血病,這是進展最快、最凶險的癌症之一。

這種癌症最常影響到兒童。它的治療需要用到七、八種化療藥物,有的藥物更需要直接注射到脊柱裡,可能帶來嚴重的損傷。

但至少,這種強力的化療手段可以取得不錯的治療效果。據估計,有85%的兒童可以被治好。

只可惜,Emily不在其中。

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正在等待接受治療的Emily

圖片來源:參考資料[4],視頻截圖

Credit:Children's Hospital of Philadelphia

在接受了大量化療後,她的疾病雖然暫時得到了控制,但最終還是複發了。當時,留給她的唯一選擇是骨髓移植,然而她的健康正每況愈下,很有可能撐不到那一天。

“醫生告訴我別去搜索Emily的情況,”Emily的母親說道,“當然,我馬上就去搜了。”搜索結果顯示,像Emily這樣復發的孩子,極少能活下來。

醫生說,Emily最多只能再活幾週了。當地的醫生甚至建議父母把Emily帶回家,少受一點罪,好讓她在家人的陪伴下安然離世。

但Emily的父母並沒有就此向命運屈服。抱著試一試的想法,他們聯繫上了費城兒童醫院——那裡正在開展一項臨床試驗,治療的正好是Emily患上的白血病。

2012年3月,Emily全家來到了醫院。主治醫生Stephan Grupp評估了她的狀況後,決定接受Emily的申請,將她納入臨床試驗。這個決定,開啟了癌症治療史上的一段傳奇。

Emily將要接受的治療,叫做CAR-T療法。醫生們會從她的身體里分離出一種叫做T細胞的免疫細胞,在實驗室裡使用一種特殊的HIV病毒,對它們進行基因改造,讓這些細胞可以識別癌細胞。

隨後,這些細胞會在培養的容器裡不斷複製和繁殖,一變十,十變百……最後,這些改造後的細胞,又被重新輸入Emily的身體裡,去攻擊癌細胞。

這是一種非常先進的療法,先前極少有人接受過治療,之前也沒有什麼成功的先例。因此,隨著經過基因改造的免疫細胞進入Emily的血管,她成了世界上第一個接受這種療法的孩子。

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然而僅僅第二天,她的身體就出現了嚴重反應。Emily突然不斷嘔吐,人也發起了高燒。

她的父母立刻把她送到了醫院,但情況並沒有好轉。醫生說她只有斷斷續續的意識,全身器官也正在衰竭。

“我們覺得快要失去她了。”這項突破性療法的臨床負責人之一Carl June教授回憶道。這名科學家甚至已經起草了一封郵件,打算向研究機構通知這個不幸的消息。

如果首名接受治療的兒童就因治療去世,整個臨床試驗可能會陷入停頓,甚至被終止。

急於挽救Emily生命的醫生們熬了個通宵,想要找到她發高燒的原因。很快,他們在Emily的血液裡找到了異常:一種叫做IL-6的細胞因子水平高得嚇人,是正常水平的一千倍!

這些細胞因子在Emily的體內掀起了一場免疫風暴,讓她出現了幾乎致命的症狀。

或許冥冥之中真的有天意,因為某個非常私人的原因,Carl June教授恰好知道該怎麼治療Emily。

原來他的女兒患有類風濕關節炎,得靠一種藥物來控制病情。而那種藥物,竟巧合到可以抑制IL-6的水平。

Stephan Grupp醫生趕緊衝到醫院的藥房,把拿到的藥物注射到了Emily的體內。僅僅幾個小時,Emily的情況就穩定了下來。

一周後,陷入昏迷的Emily在七歲生日的當天緩緩醒來。醫生們在重症監護室裡對她唱起了生日歌,慶祝她的生日,也慶祝她的新生。

又過了幾十天,醫生們對Emily進行了檢查。檢查結果發現,連大量化療都無能為力的白血病,居然已經不見了踪影。

而且,這種療法使用的是活的細胞。和必須定期服用的藥片不一樣,這些細胞有可能在身體裡存活很長一段時間。即便白血病捲土重來,也會被扼殺在萌芽之中。

自此之後,Emily在每年的5月都會拍攝一張照片,紀念自己遠離癌症的威脅。如今,她已從小女孩,長成了一名亭亭玉立的少女。曾經差點殺死她的癌症,也已經有十年沒有再出現了。

Emily 的十年

2017年8月,在Emily接受治療的5年後,美國FDA批准了這種創新的細胞療法上市。這也是人類歷史上首款獲批的CAR-T療法。

自此,癌症的治療進入了一個新紀元。

隨著首個CAR-T療法的獲批,這一領域也迎來了井噴。至今,美國FDA已經批准了六種不同的CAR-T療法,治療多種不同的癌症。

在中國,也有兩款CAR-T療法在去年獲批問世。

全世界範圍內,已有數千名患者接受了這種創新細胞療法的治療。

然而這一切,還只是CAR-T療法的一個開端。

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首款獲批的CAR-T療法

圖片來源:Novartis

科學家們從未停下自己的腳步。對於他們來說,這種新生的創新療法,還有太多優化的空間。

一個就是生產週期的不確定性。還記得Emily的故事嗎?醫生們要從她的身體里分離出免疫細胞,進行基因改造,再在體外進行繁殖,最後才能輸回到Emily的身體裡。

可是有很多病重的患者,身體的機能已經出現衰退。他們體內的健康免疫細胞,數量本就已經不多了,狀況也不適合進行進一步的基因改造。

即便完成了CAR-T療法的改造,也有很多患者等不起漫長的細胞生產過程:這個過程可以長達數週。

所以現在很多生物技術公司,正在研究“通用型”的CAR-T療法。這種療法由健康人的免疫細胞製造,一旦患者需要,可以隨時進行治療,不用漫長等待。

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對CAR-T療法的不同設計有望解決療法的瓶頸

圖片來源:參考資料[5]

CAR-T療法的另一個瓶頸,就是它的安全性。就像Emily在治療後,出現了嚴重的細胞因子風暴那樣,許多接受CAR-T治療的患者,也會出現類似的情況。

為了解決這個難題,科學家們也正在不斷嘗試新的技術,為這些CAR-T細胞裝上“開關”,更精準地“微調”活性。

升級迭代後,這些由細胞組成的大軍能更好地殺傷癌細胞,而不傷及健康細胞。此外,倘若再出現不可控的治療後果,醫生們也能及時關閉這些細胞的活性,提高安全性。

當然,研究人員們想要嘗試的還有很多,比如提高細胞的持久性,或是讓它們在白血病外,還能穿透腫瘤組織,治療肺癌等更多不同的癌症類型。

由於CAR-T使用的都是活生生的細胞,生產和製造工藝複雜,這也讓其成本居高不下。如何能優化這一步驟,讓更多患者能從中受益,同樣是生物醫藥產業未來的發展重點。

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今年2月,Carl June教授領銜的團隊在頂尖學術期刊《自然》上發表論文。通過長期研究,他們發現CAR-T療法的效果可以持續10年之久!“基於這些結果,我們現在能總結說,CAR-T療法真的可以治愈癌症患者。”June教授說道。

而Emily重獲新生的故事,也給了研發人員們更多持續前進,不斷創新的動力。

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Emily和當年負責治療的Grupp醫生

圖片來源:參考資料[6]

Credit:Children's Hospital of Philadelphia

從2012年到2022年,Emily奇蹟般的十年無癌生涯,是人類生物醫藥里程碑的最佳印證。

我們期待在未來,以CAR-T為代表的細胞療法能發揮更大的潛力,讓更多癌症病患能像Emily一樣,告別病痛,享受生命!